日前，Menarini Group旗下子公司Stemline Therapeutics宣佈，美國FDA已批准其藥物
Orserdu（
elacestrant）的新藥申請，用於治療患有雌激素受體陽性（ER+）、人表皮生長因子受體2陰性（HER2-）、
ESR1
突變的晚期或轉移性乳腺癌的絕經後婦女或成年男子，這些患者在接受過至少一線內分泌治療後出現疾病進展。
根據新聞稿，這是針對帶有
ESR1
突變的
ER+/
HER2-
晚期或轉移性乳腺癌患者
FDA首次批准的療法。
同時，FDA
還批准了Guardant360 CDx檢測作為一種輔助診斷裝置，用於識別接受elacestrant治療的乳腺癌患者。
乳腺癌是最常見的癌症形式之一。根據美國國家癌症研究所（NCI）估計，2017年約有25萬名婦女被診斷患有乳腺癌，其中超過4萬名病人因其去世。ER+/HER2-乳腺癌約佔乳腺癌病患的70%左右。這類病患在初期可以透過內分泌阻斷療法治療，但隨著疾病進展，腫瘤會對此療法產生抗性，同時也會累積許多突變，造成治療上的困難。
Elacestrant是一種在研的口服選擇性雌激素受體降解藥物，可能以一天一次的劑量用於治療患者。此藥物於2018年獲得美國FDA授予快速通道資格。
本次elacestrant獲批是基於3期EMERALD試驗的研究結果，
該試驗證明elacestrant與其他標準內分泌單藥治療（氟維司群、來曲唑、阿那曲唑、依西美坦）相比，在無進展生存期（PFS）方面具有統計學意義的改善
，並且在所有患者中（包括那些腫瘤攜帶
ESR1
突變的患者）均達到主要終點。
EMERALD試驗是一項隨機、開放標籤、主動對照（active-controlled）的臨床3期研究，旨在評估elacestrant作為ER+、HER2-晚期/轉移性乳腺癌患者的二線或三線單藥治療的療效和安全性。該研究招募了478名患有ER+、HER2-晚期/轉移性乳腺癌的絕經後婦女和男子，其中228名患者攜帶
ESR1
突變。這些患者之前接受過一線或二線內分泌治療，包括CDK4/6抑制劑，並在治療中出現疾病進展。研究中患者被隨機分配接受elacestrant或其他獲批的荷爾蒙藥劑進行治療。該研究的主要終點是整個患者群體和攜帶
ESR1
突變的患者的無進展生存期（PFS）。
在意向性治療（ITT）人群和攜帶
ESR1
突變的患者亞組中，觀察到PFS有統計學意義的差異
。
在腫瘤具有
ESR1
突變的患者組中，elacestrant與標準治療組相比，疾病進展或死亡的風險降低了45%
（PFS HR=0。55，95% CI： 0。39， 0。77）。2022年12月，Stemline公司釋出了一項基於先前接受CDK4/6抑制劑（CDK4/6i）治療時長的PFS結局的事後分析結果。
在那些腫瘤攜帶
ESR1
突變、且接受CDK4/6i治療至少12個月的患者中，
elacestrant治療組的中位PFS為8。6個月，標準治療組為1。9個月，elacestrant治療顯著延長了
ESR1
突變患者的無進展生存期
。
Elacestrant治療的安全性資料與其他內分泌治療方法一致，大多數不良事件都是輕中度（1級和2級），包括噁心和肌肉骨骼疼痛。試驗中沒有觀察到血液學安全訊號，兩個治療組的患者都沒有出現竇性心動過緩。
Menarini Group執行長Elcin Barker Ergun女士在新聞稿中表示：“美國FDA批准Orserdu標誌著有史以來首個針對ER+、HER2-、
ESR1
突變的晚期或轉移性乳腺癌患者的療法問世，我們非常自豪地提供了一個可以滿足這一巨大未竟需求的靶向療法。我們要感謝那些參與臨床試驗的患者、研究人員和行政人員，是他們促成了這項了不起的創新。”
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參考資料：
［1］ Stemline Therapeutics， a Subsidiary of Menarini Group， Receives U。S。 FDA Approval for ORSERDU™ （elacestrant） as the First and Only Treatment Specifically Indicated for Patients with ESR1 Mutations in ER+， HER2- Advanced or Metastatic Breast Cancer，Retrieved Jan 30th， 2023 from https：//www。businesswire。com/news/home/20230130005180/en/
［2］ FDA approves elacestrant for ER-positive， HER2-negative， ESR1-mutated advanced or metastatic breast cancer，Retrieved Jan 30th， 2023 from https：//www。fda。gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-elacestrant-er-positive-her2-negative-esr1-mutated-advanced-or-metastatic-breast-cancer
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釋出於：上海