神經系統疾病的傳統治療手段往往存在侷限性且療效欠佳，因此有必要探索新的治療手段 。

當前已有證據顯示幹細胞治療是神經系統疾病的有效治療手段，因此幹細胞治療備受關注。

幹細胞及其種類

幹細胞是一類具有無限自我更新能力的永生細胞。幹細胞存在於幾乎所有的人體組織中。

不同型別的幹細胞表現出不同的分化潛能。

全能幹細胞（totipotent stem cell）和多能幹細胞（pluripotent stem cell）具有最強的分化潛能，可以分化成人體的各種組織和器官。多能幹細胞能夠分化成專能幹細胞（multipotent stem cell）， 包括造血幹細胞（HSC）、 間充質幹細胞（MSC） 和神經幹細胞（NSC）等，NSC可以分化成神經系統細胞。

點選載入圖片

神經幹細胞（NSC）

NSC是一種多能幹細胞，能夠分泌神經營養因子，也能夠分化成中樞神經和周圍神經系統的細胞系（包括

神經元

和支援性的神經膠質細胞如星形膠質細胞和少突膠質細胞等）。

在胚胎髮育的極早期階段，胎兒腦內富含NSC。從胎兒腦內獲取的NSC在實驗室內經分離和培養後，可以形成單層細胞，生成神經營養因子，並且可以分化成更為成熟的神經細胞系。

NSC和NSC樣細胞治療神經系統疾病的臨床研究

NSC和NSC樣細胞具有治療作用的理論基礎是這些細胞可以釋放神經營養因子，並且能夠分化成神經元和神經膠質細胞，因此可以促進神經再生，修復腦內損傷。

截至2021年3月31日，在國外臨床試驗clinicaltrials.gov網站上檢索到31項有關NSC和NSC樣細胞治療神經系統疾病的臨床研究。

在這31項臨床研究中，6項涉及帕金森病，6項涉及多發性硬化，5項涉及脊髓損傷，5項涉及缺血性卒中，1項涉及出血性卒中，4項涉及肌萎縮側索硬化，2項涉及腦腫瘤，1項涉及腦癱，1項涉及缺血缺氧性腦病。

點選載入圖片

NSC和NS樣細胞治療腦卒中

腦卒中是由大腦缺血（缺血性卒中）或腦血管破裂（出血性卒中）引發的急性腦血管疾病，可導致神經元損傷。NSC治療腦卒中的臨床前研究的結果顯示，NSC除了可以促進神經再生以外，還可以刺激血管生成因子的釋放，從而促進區域性組織再生。

已完成的Ⅰ期臨床研究 （NCT01151124）顯示，患者對NSC的耐受性較好【1】。

科研人員目前正在開展一項NSC治療缺血性卒中的隨機對照臨床研究，採用鼻腔內滴注NSC的方法進行治療。值得注意的是，當前開展的出血性卒中的臨床研究 （NCT03725865）使用的是iPSC來源的NSC樣細胞。

NSC和NSC樣細胞治療多發性硬化

多發性硬化是一種中樞脫髓鞘疾病。在6項註冊的臨床研究中，3項使用的是胚胎來源的NSC，3項使用的是MSC分化的NSC樣細胞。

一項Ⅰ期臨床研究（NCT01933802）的結果顯示，採用鞘內注射MSC來源的NSC樣細胞的方法治療多發性硬化是安全且可以耐受的【2】，雖然僅僅觀察到中等程度的改善作用，但是Ⅰ期臨床研究的結果支援有必要進一步開展Ⅱ期臨床研究。

NSC和NSC樣細胞治療脊髓損傷

目前已完成1項有關NSC治療脊髓損傷的臨床研究。

結果提示採用胚胎來源的NSC（NSI-566）進行移植是安全的，雖然對生活質量未顯示出明顯的改善作用，但是對次要終點指標具有改善作用，因而支援開展更大規模的劑量滴定研究【3】。

NSC和NSC樣細胞治療帕金森病

帕金森病是一種多巴胺能神經元進行性缺失的神經退行性疾病。多巴胺能神經祖細胞可以從 胚胎腹側中腦中分離出來，也可以來自於人體胚胎幹細胞或iPSC。

在臨床前研究中，採用大鼠或猴的帕金森病模型，發現移植多巴胺能神經祖細胞能夠改善動物的運動功能【4】。

因此，目前正在開展較多臨床研究以進一步探索NSC治療帕金森病的有效劑量。

點選載入圖片

小結與展望

多個臨床試驗資料表明，神經幹細胞移植後能夠改善多種神經退行性疾病，患者總體狀況得到改善；與單獨使用傳統藥物治療相比，同時接收神經幹細胞移植的病人擁有更好的效果。隨著研究的進展，神經幹細胞將為神經系統性疾病患者帶來康復的希望。