臨床試驗是藥物獲批上市的必經之路。2018年，美國 FDA 重磅釋出《真實世界證據方案框架》後，真實世界證據（Real-World Evidence，RWE）開始作為前期探索性研究結果，對於藥品審批上市和 FDA 對藥品的監管決策過程起到了間接或直接促進作用。

目前，大型製藥公司每年花費2000萬美元用於生成 RWE，以支援各自產品開發計劃，FDA 也經常使用 RWE 來監測藥品上市後的安全性。根據 Roots Analysis 的報告，到2030年，RWE 市場預計價值45億美元，複合年增長率為15%。

RWE 是透過分析真實世界資料（RWD）得出的。根據 FDA 的定義，RWD 是從傳統臨床試驗以外其它來源獲取的資料。這些來源包括，大規模簡單臨床試驗、實際醫療中的臨床試驗、前瞻型觀察性研究或註冊型研究、回顧性資料庫分析、病例報告、健康管理報告、電子健康檔案……

目前，大多數現實世界中以證據為重點的公司總部都設在美國，美國也被認為是現實世界資料研究的中心。

我國國家衛健委某負責人在一次關於真實世界研究行業會議上指出，“中國的藥物創新需要在真實世界研究進行探索，目前國內對藥品的需求及漫長的審評過程、臨床實驗相互矛盾。藥審中心需要藥企提供能加快審評速度的證據和理由，真實世界研究是不錯的選擇。”

近年來，隨著政策的推動，國內也開始湧現出一批 RWD 公司，包括醫渡雲、零氪科技、領星生物等。

日前，CB Insights 中國也釋出了“2021生物醫藥領域的真實世界資料行業報告”，並稱真實世界資料解決方案是 “

極具想象空間的新興行業，蘊藏著巨大的寶藏

”。

“

RWD/RWE 最近兩年很火熱，真實世界的資料能夠對藥物使用、藥物安全性和價值，以及患者產生更好、更多的見解，但這個行業還存在資料不可及和資料不可用的問題需要解決。

” 領星生物的創始人、總裁兼 CEO 許強博士告訴生輝。

圖|領星生物創始人、總裁兼 CEO 許強（來源：受訪人提供）

高質量、多維度資料是基礎

“分子和臨床的資料結合是領星生物起步時的發展方向”，許強說道。

2015年，領星生物落地上海，首先瞄準了腫瘤患者的檢測服務。“我們推出的個體化診療服務，目的是幫助腫瘤患者獲得最合適的臨床治療手段。”

為此，領星生物先後推出了三款產品，包括康新源、康安源以及康得源，分別用於腫瘤精準診斷、腫瘤監測以及為中國腫瘤患者提供精準醫療臨床路徑對接服務。

在許強看來，檢測產品是領星生物臨床服務的起點。基於前期的積累，他認為臨床外的資料對於腫瘤治療十分關鍵。“我們會從臨床患者的結果往回倒推，在這個過程中會收集很多資料，不論是分子資料還是臨床資料，會讓我們更瞭解腫瘤的治療過程和治療中的需求。”

2016年到2019年期間，RWD 在生物醫藥領域和資本市場的受關注度逐步提升，進入2020年以來更是呈現爆發式增長。領星生物也在這股浪潮中相繼完成了2500萬美元的 A 輪融資和3000萬美元的 A+輪融資。

圖|近5 年 RWD 領域研發或融資事件曝光統計（來源：CB Insights 中國）

隨著 FDA 的政策出臺，以及大型藥企對於 RWE 的需求，包括精鼎醫藥、IQVIA 在內的大型國際 CRO 公司開始佈局該領域，其中多數企業與羅氏、安進、輝瑞、賽諾菲等知名藥企有合作或投資關係。

“CRO 公司主要聚焦於臨床試驗，他們比較擅長已經設計好的，或者比較明確概念的研究或假說，但我們更關注資料的價值”，許強補充道，“需要什麼樣的資料，以及如何應用資料才是我們的強項。”

領星生物開發的臨床智慧分析平臺（CIAP）能夠整合多維變數，包括全面的基因資料、臨床資料以及長期隨訪資料，能夠真正將資料調動起來。“

該平臺最大的特點就是能夠及時滿足任何個性化的需求，能夠讓沒有資料背景的人很快得到分析結果，看到資料的潛在價值也是我們的初衷。

”

圖|領星生物開發的臨床智慧分析平臺（CIAP）

除了多維度資料之外，高質量資料也是 RWD 發揮更高價值的因素，許強表示，領星生物會對每位患者進行終身隨訪服務，積累了大量的資料，可以為藥物研發企業提供一整套分析整合後的解決方案。

“為每個患者找到合適的治療手段”

近兩年，MNC 分別在 RWS 上展開佈局。

2018年，羅氏收購了兩家腫瘤大資料公司，百時美施貴寶、賽諾菲等製藥巨頭也把 RWS 納入戰略規劃。

其中，2019年2 月，賽諾菲參與了開發真實世界證據平臺及其結果分析的 Aetion 的 B 輪融資，此前，賽諾菲設立了 RWE 專案（RWE&CO），賽諾菲的 RWD 平臺擁有3億患者資料，覆蓋318個疾病領域，完成40多個 RWE 專案。

2019年4 月，美國 FDA 基於真實世界資料批准了輝瑞“愛博新”的一項新適應症。

對此，許強表示，“

美國法律的合規性比較高，能夠應用大量的臨床資料，這也使得美國在市場和商業模式上都相對成熟。

”

今年4月，歐康維視生物（01477。HK）用於治療慢性非感染性葡萄膜炎的新藥上市申請正式獲國家藥監局受理，成為中國藥品註冊史上第一個完全基於真實世界研究資料申報上市的新藥。

6 年的沉浮發展後，零氪科技也即將奔赴納斯達克，其 CEO 張天澤就曾表示：“醫療和金融有很相似的地方，每次決策都圍繞資料開展。尤其是西醫分科治學後，醫學已經完全被資料驅動。”

資料驅動製藥行業目前已被很多大型藥廠認可，比如諾華、默克等。

在許強看來，製藥行業的監管嚴格決定了資料的價值；其次，製藥行業是一個非常長的產業鏈，臨床試驗只解決了特定的場景問題，並不能提供更全景的資訊，所以對於長產業鏈的行業，跨產業鏈，跨階段的資料非常重要，透過 RWD 能夠為行業、產業提供更有效率和優勢的模式。

真實世界的研究一般以患者為中心，需要收集大量的研究資料。“我們的醫療服務一開始就以患者為核心，現在結合了臨床資料、分子資料，也是希望能夠為每一位患者找到適合自己的治療方案，這是領星生物的終極目標。”

許強分享說，達成這一目的需要關注兩個方面，首先需要充分利用現有的臨床服務，瞭解患者的特點，尋找可用的治療方案；其次，當前疾病沒有較好的治療方案時，只能產生新的療法。“所以我們也計劃針對未被滿足的臨床需求開發藥物。”

“

但是這個行業還存在著資料不可用，資料不可及的問題

”。許強解釋道，資料質量並沒有明確的行業評判標準，但高質量資料應該是和行業目的相關性高的；其次，能夠真正用到的資料非常有限，中國患者不存在圍繞患者本身的資料，我們需要收集、整合，才有可用的資料。

“未來，我們計劃依靠多年積累的資料，幫助患者尋找更好的治療手段，我們也希望將我們的臨床智慧分析平臺（CIAP）能和整個產業鏈一起協作，助力產生更多針對中國患者的新藥和新療法，

為每個患者找到適合自己的腫瘤治療方案。

”